河南省安阳市张先生：我是一名罕见病进行性肌营养不良症（简称DMD）患儿的家长，孩子于5岁时确诊，但是目前国内无药可治。我了解到患上这种病的小孩一般8岁左右失去行走能，二十岁左右因呼吸肌，心肌受累而有生命危险。目前我们只能服用激素来延缓病情，服用激素对孩子有很大的副作用，会出现肥胖、发育迟缓、骨质疏松等症状，但是现在我了解到，国外已经有一些治疗性的药物，是否可以加快审批流程。


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