之前风靡全球的冰桶挑战赛让全世界都知道了ALS这个罕见病，全球总捐款超2亿美金。而经常与ALS混淆、排名神经系统肌肉遗传病第一位、发病率低、同样可致瘫致死的肌营养不良为什么鲜为人知？

主要是因为肌营养不良发病率低，个人中才有一个患病的。另外，肌营养不良患者很多伴随走路障碍，导致很少与社会接触，即使接触也不是多励志的报道。对肌营养不良患者来说走路和以后生活质量的提高是关键的事，很多从小发病的肌营养不良患者病情进展速度会快一些。相对成年后才患病的肌营养不良患者来说病情乐观一些，也可达到正常人寿命。

目前治疗肌营养不良说的最多的就是基因治疗药，那么所谓基因治疗可靠吗？期初基因治疗是在动物身上试验可延缓动物的生存时间和对基因进行修正，但在人身上似乎结果并不理想，只是在个别患者身体上试验结果不明确，也没大规模的用在人身上安全性和稳定性也是未知的。当然国外的公司正在进行三期临床试验的药物，其实类似的试验已经在国外多家公司都在进行，但是要想通过国家及权威机构认证，通过人体试验安全性，走到最后这一步，到底有多少药能达到标准呢？其实是一件蛮困难的事情！

在基因药还没出来之前，要坚持科学治疗期望更容易实现一点，发病早期很多患者或者家属问到：“吃这个药能不能治好？别人都说没药可治呢？”很多时候，医生对这些问题会感觉很矛盾。如果是直接说这个病很难，确实难治，治疗需要时间，患者或者家属就感觉没信心坚持不了。如果说能治疗改善，患者或者家属就会问：别人都说这个病没办法治啊！吃这个药能有作用吗？

所以说治病药尽早，癌症早期治疗及时也有恢复