杜氏肌营养不良症（DMD）是由肌营养不良蛋白（dystrophin）缺失或减少引起的全身肌肉渐进性损伤、运动功能和心脏功能减退的致死性基因遗传病，其在世界范围内的发病率约为1/。目前关于DMD的治疗方案还非常有限，主要是两类：一是抗炎（例如Emflaza），二是反义寡聚核苷酸类药物诱导外显子跳跃（例如Exondys51、Vyondys53、Viltepso、Amondys45）。近日，俄亥俄州立大学的韩仁志团队利用基于CRISPR技术的腺嘌呤碱基编辑器在成年小鼠中实现了高效精准修复DMD基因突变，从而恢复dystrophin蛋白质的表达并改善模型小鼠的症状。相较于已有的治疗方法，碱基编辑治疗的最大优势是一次性注射可以永久性地修复突变基因。自从年CRISPR-Cas9技术被证明可以用于基因组编辑以来，基因编辑治疗就持续受到了广泛和高度的


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