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年03月29日讯/香港迈极康hkmagicure/--杜氏肌营养不良症(DuchenneMuscularDystophy,简称DMD)又称假肥大性肌营养不良,是一种严重的儿童神经肌肉疾病,是一种X连锁隐性遗传病,因此患者主要为男性新生儿,其中约有30%的患儿携带的是新生突变,其余则主要有携带者母亲将突变所在的X染色体遗传给患儿所致。

杜氏肌营养不良患者一般在4岁左右出现大腿和盆骨的肌无力症状,随后会迅速恶化,出现手臂无力、站立困难等。

DMD的治疗药

目前尚无治愈方法,通过药物可以有效控制症状,改善患者生活质量。尽管中国有超过7.2万个杜氏肌营养不良症患者,但是中国对这个疾病的



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