一项病例研究报告称，给两名患有脑型肾上腺脑白质营养不良的男孩注射抗炎间充质干细胞(MSC)未能阻止或阻止疾病的进展。

该研究的作者说，目前还不清楚是病情恶化还是细胞剂量不足导致了实验的失败。

该报告发表在《干细胞转化医学》杂志上，题为《脑肾上腺脑白质营养不良的两名男孩的鞘内异基因间充质干细胞未能阻止进行性脱髓鞘》。

大脑肾上腺脑营养不良症(CALD)是一种神经炎症性疾病，在4到10岁的男孩中发病率高达40%。这种神经炎症的特征是存在许多类型的免疫细胞，它们通常与感染作斗争，以及针对健康组织的自身抗体。

间充质干细胞(Mesenchymalstemcells,MSCs)是一种干细胞，常见于骨髓，具有分化成多种细胞类型的能力，包括骨、软骨、肌肉和脂肪细胞。

骨髓间充质干细胞因其抗炎特性已在各种医疗条件下得到研究，并在一些接受治疗的患者中得到改善。这些细胞还具有多种组织修复和促进细胞生长的特性。

考虑到CALD是由神经炎症引起的，由明尼苏达大学的研究人员领导的一个团队想知道MSCs是否可以对抗炎症并延缓疾病的进展。

研究小组以两名患有晚期CALD的男孩为实验对象，对他们的假设进行了检验。这两名男孩不再适合进行早期造血细胞移植——即输入能够转化为血细胞的干细胞;这种类型的细胞移植如果在病程早期使用，可以阻止CALD的进展。

第一个男孩名叫D.H.他在5岁时开始丧失视力和听力，引起了医学专业人士的注意。

他大脑的核磁共振成像(MRI)显示出CALD的一个特征，即脱髓鞘，即神经细胞周围的保护性髓鞘的丧失。血液检测显示，他血液中的超长链脂肪酸(VLCFAs)升高，这也是一种疾病的标志，而肾上腺功能检测与晚期CALD一致。

在MSC输注前，男孩使用了类固醇氢化可的松、止痛药对乙酰氨基酚和抗组胺药苯海拉明。然后，他通过鞘内注射(IT)接受三周剂量的MSCs(从另一个人体内分离出来)治疗，进入覆盖脊髓和大脑的组织层之间充满液体的空间。

最后一次注射两个月后的MRI显示脱髓鞘和疾病进展的迹象。两周后和两个月后对脑脊液(CSF)的分析发现，任何参数都没有变化。

第二个男孩(A.S.)，7岁，在确诊前6个月，生长发育正常。他开始在完成数学作业时出现困难，出现空间定向障碍，在平衡和行走方面出现问题。

脑MRI显示广泛脱髓鞘，VLCFAs水平升高，ABCD1基因突变，所有这些都证实了晚期CALD。

类似于d.h，这名男孩也被给予药物之前的MSC输液。然而，A.S.只接受了一次MSC治疗，在对细胞进行分析后发现，细胞在实验室扩增过程中获得了染色体异常。

骨髓间充质干细胞输注一个月后的MRI检查显示脱髓鞘无变化，表明病情没有缓解。

鉴于结果，在这两种情况下都没有提供进一步的治疗。

研究人员写道:“鞘内输送MSCs是安全的，而且耐受良好，”但“不幸的是，根据MRI研究，两名患者的病情进展均未出现逆转或停止。”

他们补充说:“这是否因为他们的疾病的快速发展的本质或其他因素，如缺乏足够的细胞剂量是未知的，未来的研究应该集中在这些因素上。”

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