这可能是亚洲第一，世界第二个治疗肌营养不良的非激素用药。

9月26日，这个新药正式提出上市申请。

维特拉森（Vitolarsen，NS-/NCNP-01）由日本新药联合研发，是一种反义核寡苷酸（ASO）新药，研究治疗外显子53跳跃的杜氏肌营养不良（DMD）。

维特拉森的工作原理，是抑制突变的外显子53，诱导维持肌肉功能的肽的表达。

如果获批，这将成为第二个非激素治疗肌营养不良的疗法。

年，治疗外显子51跳跃的eteplirsen获批上市，这也是一个核酸药。

此前，维特拉森已经获得了日本的先驱疗法指定，最近，又获得了孤儿药资格，因此，预计审评的速度将会大大加速，最快可能明年初就有结果。

维特拉森是一个一周注射一次的用药。

在前期进行的一期临床试验中，结果显示，在接受治疗的16名患者中14人的肌营养不良蛋白有增加。

肌营养不良主要由肌营养不良蛋白（dystrophine）的缺失导致。肌营养不良蛋白是维持人体肌肉功i能的必不可少的蛋白。

(外显子53“嵌入”的治疗原理。公司照片）

在随后的临床二期试验中，16名4-10岁的DMD儿童参加了这个多中心的研究。这些患者接受了24周的每周一次的输液治疗。

这个临床试验的结果显示，与自然病史控制组的孩子相比，接受治疗的孩子在10米行走，6分钟行走（6MWT），从坐姿起来等一系列指标上有改善。

此外，试验中没有出现因为剂量增加而导致的不良反应。说明新药的安全性比较好。

今年6月，日本新药表示，将开始一个三期临床试验。

与此同时，在美国的新药申请也同时进行。此前，维特拉森已经获得了美国食品药品管理局FDA的孤儿药资格和快速审评通道。

这个核酸新药物是由日本新药和国立精神和神经医学研究中心联合研发。vitolarsen研发历史请看健点子报道（第二个肌营养不良新药本月要赶考）

外显子跳跃新药有后继

除了外显子53，日本新药将有其它核酸新药，分别针对外显子51，44，45，和50跳跃。

这些外显子跳跃的DMD患者加起来约占总患者人数一半的50%。

此外，针对外显子跳跃，还有一个新药正在临床试验。这就是第一三共的DS-b。

8月，美国食品药品监管局FDA高调拒绝了Sarepta公司的外显子53跳跃新药，Golodirsen。

在拒绝的完整回复信（CompleteResponseLetter)中，FDA对Sarepta公司的外显子跳跃53的新药临床前模型中观察到的肾毒性表示担忧。

主要在研的核酸治疗DMD新药一览：

在研新药

公司

靶点

开发阶段

Vitolarsen

日本新药

53跳跃

申报

Golodirsen

Sarepta

53跳跃

拒绝

Camimersen

Sarepta

45跳跃

准备申报

DS-b

第一三共

51跳跃

临床

(健点子ihealth制作）

公司新闻稿：