最新公布的公告显示，第一个申请上市的治疗杜氏肌营养不良的新药已经提交。

这个新药，就是针对外显子53跳跃的viltolarsen。针对可用用于外显子53跳跃治疗的杜氏肌营养不良患者。

Viltolarsen由日本新药和日本国立神经医学研究所共同研发，在年3月和8月先后在日本美国获批上市。成为第一个日本上市针对进行性肌营养不良的核酸新药，是美国第三个获批的核酸新药。

6月25日，日本新药发表公告称，公司已经向中国国家药品监督管理局（NMPA）提交了新药上市申请。

（日本新药提交viltolarsen国内上市申请）

作为罕见病新药，药监部门提出了一系列的优惠政策，其中就包括，国外的临床试验数据有可能用于罕见病孤儿药新药获批，从而加速新药上市，缩短新药的申报和审评流程。

渤健（Biogen）公司的治疗脊髓肌萎缩（SMA）的诺西那生钠注射液，就是通过优先审评程序，利用国外的临床试验数据，在较短的时间内在国内获批上市的。

如今，viltolarsen（维特拉森）能否同样获得优先审评快车道，将是