围绕基因疗法，这个新兴的医学前沿发展给单基因遗传罕见病，肌萎缩的患者带来了希望，也带来了许多疑惑。

许多患者甚至医务工作者，也想知道，目前的基因治疗进行性肌营养不良（DMD）有哪些进展，还有哪些挑战，毒理研究以及下一步的方向。

带着这些问题，健点子ihealth小编调研了美国最大的肌营养不良患者机构PPMD，以及我们此前对另一家患者机构CureDuchenne的投资负责人的采访，就大家