刚刚获批上市了亚洲第一个治疗肌营养不良的新药，这家日本药企就要领跑全球。

最新的消息显示，日本新药的NS-领先美国同行，率先进入临床试验。

虽然招募患者很少，而且只是邀请才能加入，但是，这毕竟是针对外显子44跳跃的进行性肌营养不良（DMD）患者的第一个进入临床试验的新药。

相比之下，目前已经拥有两个获批上市治疗DMD新药的Sarepta公司，也还在临床前阶段。

根据Clinicaltrials的记录显示，这个新药进入了一期和二期的临床试验，主要评估安全性，耐受性和疗效以及药动力学。

（NS-进入一期二期临床试验）

NS-由日本新药（NSPharma）和日本国立神经精神医疗研究中心（NCNP）共同研发，这个临床试验由NCNP主导。

NS-是针对可以适用外显子44跳跃治疗的杜氏肌营养不良（DMD）患者。

这个新药，也是日本新药继viltolarsen之后，第二个上路的治疗DMD的新药。

那么，外显子44跳跃针对的患者有哪些呢？据日本肌营养不良患者协会的网站介绍，包括以下的患者：

14-43外显子缺失

19-43缺失

30-43缺失

35-43缺失

36-43缺失

40-43缺失

42-43缺失

45缺失

45-54缺失

这也是最新的核酸新药治疗DMD的上路。核酸治疗新药是治疗进行性肌营养不良的主要用药，目前已经有三个核酸新药获批上市。TA们是：

针对外显子51跳跃的eteplirsen（Sarepta公司）

针对外显子53跳跃的golodirsen（Sarepta公司）

针对外显子53跳跃的viltolarsen（日本新药）

(日本新药的viltolarsen）

（Sarepta公司的eteplirsen）

其中，这三个新药预计可以覆盖四分之一的DMD患者。

如果这个外显子44跳跃的新药能在临床试验中显示出良好的安全性和有效性，那么，这些核酸新药加起来，预计有望治疗超过30%的所有DMD人群。

此外，还有一个激素类用药，Emflaza（地夫可特）也获批用于治疗DMD。

参考：